恩西地平（enasideni）是一种针对IDH2突变的新型抑制剂，对于治疗急性骨髓性白血病（AML）具有重要意义。它是首个专门治疗带有IDH2突变的AML的药物，其研发和上市为患者带来了新的治疗选择。
恩西地平老挝仿制药，图片来源于海德康官网
它是一种针对特定类型的白血病治疗药物，以下是对其各方面的详细介绍：
批准情况：恩西地平于2017年获美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。
适应症：主要用于治疗带有异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓性白血病（AML）。
作用机制：恩西地平是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的小分子抑制剂。通过抑制多种促进细胞增殖的酶的活性，来阻止癌症的发生和发展。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，恩西地平能降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平，减少原始细胞计数，并增加成熟髓样细胞的百分比。
恩西地平的重要性
针对特定突变：IDH2突变在AML中较为常见，恩西地平能够针对这一突变进行有效治疗。
创新药物：作为首个获批的针对IDH2突变的药物，恩西地平的研发代表了医学上的重要进步。
FDA认定：恩西地平曾获得FDA的“优先审评”资格和“孤儿药”认定，体现了其在治疗AML方面的潜力和重要性。
副作用与安全性
常见副作用：包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高和食欲降低等。
严重副作用：如分化综合征（症状可能包括发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等），如果不经治疗可能会致命。
禁忌：怀孕或哺乳期女性不应服用，因可能对胎儿或新生婴儿造成伤害。
用法与剂量
推荐剂量：每日100mg，口服一次，可与食物同服或不同服，持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性。药片应整片吞下，不要咀嚼或掰开药片。
药物相互作用
抑制酶活性：恩西地平在体外研究中被发现可以抑制多种细胞色素P450（CYP）酶的活性，这可能导致与其他通过相同酶代谢的药物发生相互作用。
转运体抑制：恩西地平还可以抑制多种药物转运体，这可能影响其他药物的吸收和排泄。
代谢物活性：恩西地平的代谢物AGI-16903也具有抑制多种CYP酶和药物转运体的能力，进一步增加了药物相互作用的可能性。
储存条件
储存温度应保持在20°C-25°C（68°F-77°F）；允许在15°C-30°C（59°F-86°F）之间偏移。
保持容器紧闭，避免潮湿和直接阳光照射。
总的来说，恩西地平是针对IDH2突变的复发或难治性AML的有效治疗药物，但需严格遵循医嘱使用，注意监测副作用并及时调整治疗方案。由于恩西地平可能与其他药物发生相互作用，因此在使用恩西地平期间，患者应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、草药和补充剂。医生将根据患者的具体情况调整药物剂量或更换药物，以确保治疗的安全性和有效性。同时，患者也应密切关注任何异常反应，并及时向医生报告。