恩西地平(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)抑制剂,它专门用于治疗那些经过FDA批准的测试检测出IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病(AML)的成年患者。这款药物是首款进入临床试验的变异型IDH2抑制剂,并在2017年8月1日获得美国FDA的批准上市。
恩西地平老挝仿制药,图片来源于海得康官网
恩西地平的作用机制在于其能够抑制突变的IDH2酶,从而阻止其产生NADPH依赖的-α酮戊二酸降解为R(-) 2羟基戊二酸二乙酯(2HG)这种代谢产物。这种代谢产物已被研究证实能够促进癌症的形成及发展。因此,恩西地平通过抑制2HG的产生,达到了治疗肿瘤的目的。
在临床试验中,恩西地平显示出显著的治疗效果。对于伴随IDH2突变的R/R AML患者,中位应答时程为5.8个月,总缓解率(ORR)为40.3%,其中完全缓解率为19.3%。此外,恩西地平还能够显著延长部分患者的无进展生存期和总生存期,对于那些需要输血的患者,恩西地平也能有效地减少他们的输血需求。
恩西地平的推荐剂量为每日100mg,可与食物同服或不同服。治疗应持续进行,直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。如果没有出现疾病进展或不可接受的毒性,至少需要治疗6个月。
然而,恩西地平也存在一些副作用,包括恶心、呕吐、腹泻、食欲下降、肿瘤溶解综合征、分化综合征、非感染性白细胞增多症、味觉障碍、急性呼吸窘迫、肺水肿等。如果副作用不严重且患者能够耐受,通常不需要特殊治疗。但如果副作用严重或患者难以耐受,应及时告知医生,以便进行专业处理,如暂停用药或调整剂量。
请注意,恩西地平不适用于怀孕或哺乳的妇女,因为它可能对胎儿或新生婴儿造成伤害。此外,在使用恩西地平的过程中还需要注意分化综合征等严重副作用的风险。在使用任何药物时,都应遵循医生的建议和指导,以确保安全有效的治疗。
总的来说,恩西地平作为一种针对IDH2突变的口服抑制剂,在复发或难治性急性髓性白血病的治疗中显示出良好的疗效和耐受性,为这一患者群体提供了新的治疗选择。