司美替尼selumetinib仿制药已在老挝上市，LuciSelume由老挝卢修斯制药生产
一、适用人群
司美替尼主要适用于无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。具体适用人群包括：
年龄：3岁及3岁以上。
症状：伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤。
疾病类型：Ⅰ型神经纤维瘤病。
二、治疗效果
根据多项临床试验结果，司美替尼在治疗无法手术的丛状神经纤维瘤方面展现出了显著的效果。以下是部分关键数据：
总缓解率（ORR）：在一项纳入50例I型神经纤维瘤病儿科患者的开放标签、多中心单臂研究（SPRINT试验）中，司美替尼的总缓解率达到了66%，所有患者均达到部分缓解。另一项研究也显示，ORR为44%。
无疾病进展生存率（PFS）：在SPRINT试验中，接受司美替尼治疗的患者3年无疾病进展生存率高达84%，而自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展。
肿瘤体积变化：临床试验中，患者肿瘤体积较基线缩小了显著比例。例如，在一项研究中，所有患者均观察到了瘤体减小（中位数变化-31%；范围-5.8%至-47%）。
生活质量改善：司美替尼不仅缩小了肿瘤体积，还帮助患者缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症，显著提升了患者的生活质量。
三、副作用
尽管司美替尼在治疗神经纤维瘤方面展现出了显著的效果，但它也可能引起多种副作用。以下是一些常见的副作用及其发生率：
副作用类型常见程度及描述
消化系统：腹泻（常见）、恶心（常见）、呕吐（常见）、腹痛（常见）、便秘（少见）
皮肤系统：皮疹（常见）、痤疮样皮疹（常见）、皮肤干燥（常见）、甲沟炎（少见）
神经系统：头痛（常见）、疲劳（常见）、眩晕（少见）
代谢/营养：肌酸激酶升高（常见）、血脂升高（常见）、血钾升高或降低（常见）
血液系统：中性粒细胞减少（常见）、淋巴细胞降低（常见）
眼部毒性：视力模糊、畏光、白内障等症状（少见）
其他：发热（常见）、肌肉骨骼疼痛（常见）、瘙痒（常见）、口腔炎（少见）
需要注意的是，以上副作用的发生率及严重程度可能因个体差异而有所不同。在接受司美替尼治疗期间，患者应密切监测身体反应，并及时向医生报告任何不适症状。
司美替尼是一种有效的治疗无法手术的丛状神经纤维瘤的药物，主要适用于3岁及3岁以上的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童患者。虽然它可能引起多种副作用，但通过密切监测和及时调整治疗方案，大多数副作用可以得到有效控制。在接受司美替尼治疗前，患者应充分了解其潜在风险和益处，并在医生的指导下做出决策。