美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)生产的白血病药物普纳替尼于2012年获得美国FDA批准上市,试验表明普纳替尼治疗白血病的效果更好,除效果外,患者对普纳替尼的价格也非常关注。普纳替尼/帕纳替尼是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIS)。2012年12月14日,美国FDA特许经过快速批准上市销售的普纳替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(PH+)的急性淋巴细胞白血病(ABCR-ABLL),也可用于抗酪氨酸激酶抑制剂(TKI)或CML或ALL的不耐受。
在第三代TKIS普纳替尼获批前,市,市场上没有任何一种TKIS能够克服这些BCR-ABL突变患者的耐药性、难治疗性或不耐受性。在CML的加速期、紧急变化期和PH+紧急淋病患者中,普纳替尼的主要血液反应率分别为55%、31%和41%。因此,普纳替尼是一种有效的口服TKIS,对于难治的CML患者来说,这种药物已经成为一种非常重要的临床选择,为一种非常重要的临床选择。虽然第一代和第二代TKIS改善了CML和PH+ALL患者的临床结果,但一些BCR-ABL突变患者,尤其是T315I突变,仍然存在耐药性。