批准日期：2024年9月25日
批准机构：美国食品和药物管理局（FDA）
批准药物：奥西替尼（Tagrisso，阿斯利康制药公司）
用途：治疗放化疗后局部晚期、不可切除（III期）非小细胞肺癌（NSCLC）
患者特征：成人非小细胞肺癌（NSCLC）患者
疾病阶段：局部晚期、不可切除（III期）
疾病状况：在放化疗后疾病未进展
基因状况：肿瘤具有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变（需经FDA批准的测试检测）
试验名称：LAURA（NCT03521154）
试验类型：双盲、随机、安慰剂对照试验
入组患者：216名患有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变的局部晚期、不可切除的III期NSCLC成年患者
治疗方案：患者被随机（2:1）接受每天一次口服奥希替尼80 mg或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性
主要疗效指标：通过盲法独立中央审查评估的无进展生存期（PFS）
试验结果：
奥希替尼组的中位PFS为39.1个月（95% CI：31.5，不可估计[NE]），安慰剂组为5.6个月（95% CI：3.7，7.4）
奥希替尼的PFS显著改善，风险比为0.16（95% CI：0.10，0.24；p值<0.001）
其他疗效与安全性
其他疗效指标：总生存期（OS），但目前的分析中OS结果尚不成熟，最终分析报告的预先指定死亡率为36%，未观察到损害趋势
不良反应：最常见的不良反应包括实验室异常（≥20%），如淋巴细胞减少、白细胞减少、间质性肺疾病/肺炎、血小板减少、中性粒细胞减少、皮疹、腹泻、指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、咳嗽和COVID-19感染
此次FDA的批准为局部晚期、不可切除（III期）非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。奥希替尼作为一种靶向药物，针对EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变的患者，显著延长了无进展生存期。然而，患者在使用时也需要注意其可能带来的不良反应，并遵循医生的指导进行用药。