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2021年2月17日,老挝生产的恩曲替尼获得老挝卫生部食品药品司(FDD)正式批准上市。作为全球首个仿制药,老挝版恩曲替尼在国内引起了各方的关注和热议。作为一款全球性的广谱抗癌药,从适应症、缓解率、疗效等临床数据来看,恩曲替尼的各项表现都令人惊叹;除了以上优势,Entrectinib还值得称赞的安全性。同时,恩曲替尼(Entrectinib)还可以通过血脑屏障,是临床上唯一被证明对原发性和转移性脑疾病有效的TRK。同时,Entrectinib可阻断ROS1和NTRK激酶活性,可能因基因融合导致激酶活性ROS1或NTRK癌细胞死亡。
长期以来,儿童肿瘤靶向药物的研究远远少于成人。考虑到药物的安全性,儿童肿瘤药物无疑面临着更大的考验。根据之前对entrectinib的I/II研究,所有含有NTRK、ROS1或ALK融合的儿童肿瘤类型的缓解率高达100%(完全和部分缓解),包括神经系统中的难治性CNS肿瘤。这个数字是前所未有的。恩曲替尼安全有效,将为肿瘤患儿打开一扇新的希望之门!
据悉,在上述研究中,共有29名患者,年龄44.9个月至20岁,平均年龄7岁,患有罕见的中枢神经系统肿瘤、神经母细胞瘤或其他实体瘤。大多数患有脑肿瘤的人都会接受手术切除肿瘤,然后进行放射治疗。最后,通过基因检测对12名符合条件的患者进行了NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合评估。研究结果显示,12例患者均对恩曲替尼治疗(Entrectinib)有客观反应(肿瘤缩小或消失),即有效率达到100%。中位(平均)治疗持续时间为281天,中位反应持续时间为57天。同时,Entrectinib的耐受性良好。
近年来,在肺癌患者领域,这类针对特定突变基因的药物(如EGFR.ALK.ROS1.MET.RET.NTRK.KRAS靶向治疗)进一步提高了很多肺癌患者的生存希望.ROS1是一种编码受体酪氨酸激酶的基因,其结构类似于间变性淋巴瘤激酶(ALK)。ROS1和EGFR.ALK都是非小细胞肺癌(NSCLC)明确的驱动基因,融合(重排)是ROS1的主要变异类型。基因。众所周知,细胞癌可能是由多种原因引起的,其中基因突变占主导地位。随着基因检测技术的发展,癌症治疗越来越精准。