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在甲状腺髓样癌中超过60%的患者有RET基因突变,临床试验中,患者接受每天两次口服160mg塞尔帕替尼治疗,结果显示,在甲状腺髓样癌组有143例既往接受过卡博替尼,凡德他尼治疗的非常晚期的55位患者中,ORR(客观缓解率)为69%,有76%的患者持续缓解时间超过6个月。在甲状腺组8例只接受过放射性碘治疗的患者的ORR竟然高达100%!75%患者持续缓解时间至少6个月。效果惊人。
使用塞尔帕替尼(LOXO-296)最常见的不良反应:包括实验室异常,(≥25%)天冬氨酸转氨酶(AST)升高,丙氨酸转氨酶(ALT)升高,葡萄糖升高,白细胞减少, 白蛋白降低,钙减少,口干,腹泻,肌酐升高,碱性磷酸酶升高,高血压,疲劳,水肿,血小板减少,总胆固醇升高,皮疹,钠减少,便秘。