在甲状腺髓样癌中超过60%的患者有RET基因突变，临床试验中，患者接受每天两次口服160mg塞尔帕替尼治疗，结果显示，在甲状腺髓样癌组有143例既往接受过卡博替尼，凡德他尼治疗的非常晚期的55位患者中，ORR（客观缓解率）为69％，有76％的患者持续缓解时间超过6个月。在甲状腺组8例只接受过放射性碘治疗的患者的ORR竟然高达100%！75%患者持续缓解时间至少6个月。效果惊人。

 

使用塞尔帕替尼（LOXO-296）最常见的不良反应：包括实验室异常，(≥25%)天冬氨酸转氨酶(AST)升高，丙氨酸转氨酶(ALT)升高，葡萄糖升高，白细胞减少， 白蛋白降低，钙减少，口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶升高，高血压，疲劳，水肿，血小板减少，总胆固醇升高，皮疹，钠减少，便秘。

 

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