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本研究共纳入32例患者,大多数患者为透明细胞肾癌,转移部位主要累及肺和骨。中位随访23.8个月,中位无进展生存期(PFS)为18.3个月,客观缓解率(ORR)为37.5%。中位总生存期(OS)尚未达到,1年、2年和3年OS率分别为90.6%、78.1%和65.6%;
亚组分析提示:(1)国际转移性肾细胞癌数据库联盟(IMDC)低危组PFS高达22.1个月,中危组为17.1个月,高危组为5个月(P<0.001;)。中危组1个和2个风险因素的患者,中位PFS分别为17.8个月和8.0个月,意味着存在1个风险因素患者中位PFS更长。(2)低危组的ORR最高,达58.3%(7/12),中危组为27.8%(5/18),高危组未观察到PR(0/2)。(3)PS<2分、转移部位<1个、肺转移患者均显示出长PFS、高ORR。
单变量分析确定PFS的3个重要预后预测因子,包括既往肾切除术、转移数量和骨转移;多变量分析结果表明,转移器官数量>1个的患者PFS较短。
共30例患者(93.8%)报告了培唑帕尼不良事件(AE),多数为轻度(1级或2级),主要AE(>20%)为发色改变(69%)、消化道症状、高血压、疲劳、口腔炎、手足综合征、肝酶升高等,50%患者因AE调整剂量后AE均可控,无患者因AE停药。