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根据统计，标准一线治疗方案能够将晚期胆管癌患者的中位生存期提升至1年，但远远达不到预期。而目前，靶向药物的出现，为越来越多胆管癌患者带来了延长生存期的机会。佩米替尼这一药物顺利获批，引起了众多患者的注意此前
在佩米替尼获批上市至今，不乏大量临床研究对其安全性和有效性的证实。此前，一项Ⅱ期试验FIGHT-202中，有107例接受佩米替尼治疗的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，按要求治疗，观察患者的疗效。
结果发现，有3人完全缓解（CR），35人部分缓解（PR），客观缓解率（ORR）为36%。而在另一项针对中国胆管癌患者的Ⅱ期研究中，佩米替尼更是获得了60%的客观缓解率，可见佩米替尼的治疗效果。