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恩西地平(咨询微信:dg337788)
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要, IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q, R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
恩西地平是首个获批的专门治疗这一特定疾病的新药,在获批上市前,曾获得美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定。这意味着恩西地平的研发和应用,对于AML患者的治疗具有重大的意义。