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恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要， IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q, R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
恩西地平是首个获批的专门治疗这一特定疾病的新药，在获批上市前，曾获得美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定。这意味着恩西地平的研发和应用，对于AML患者的治疗具有重大的意义。
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