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为什么这很重要
传统诱导化疗失败和移植后复发是 AML 的主要挑战,治疗选择有限,特别是对于老年人和有合并症的患者。
维奈托克组合目前在美国仅被批准用于 75 岁或以上不适合强化诱导化疗的成人 AML 的一线治疗。
新的发现表明了更广泛的好处,如果第一次失败,甚至可能会增加第二次移植的机会。
学习规划
该研究是对 56 名成人(平均年龄 66.5 岁)进行的单中心审查,他们要么是未接受过治疗,要么是疾病复发或复发。他们在 28 天的周期内接受了 维奈托克联合低甲基化剂或低剂量阿糖胞苷的治疗。
一线治疗18例,常规诱导化疗失败23例,干细胞移植复发15例。中位随访时间为 4.7 个月。
主要结果
在一线环境中,从维奈托克治疗开始的中位总生存期为 13.3 个月,总缓解率为 61.1%。
总生存期为 5 个月,后续线的总反应率为 52.2%。
移植复发后,总生存期为 4 个月,总缓解率为 42.8%。在接受后续移植的患者中,自维奈托克治疗开始后的中位总生存期为 11.5 个月。
与没有 FLT3-ITD 突变的患者的 10.4 个月相比,携带 FLT3-ITD 突变的 9 名患者的总生存率较低,中位数为 3.4 个月。NPM1 或 IDH1/2 突变的患者显示出生存优势。
尽管没有统计学意义,但维奈托克剂量高于 100 mg 与完全缓解的可能性更大有关。
目前,维奈托克原研药在中国已上市在售,患者每月用药的价格不菲,很多普通家庭的患者并不能承担长期服用的费用,所以很多患者在服用仿制版维奈托克,目前仿制版维奈托克最新价格消息已经公布,每个月的价格在4~5千元左右。