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胆管癌是一种源于胆道系统的恶性肿瘤，其发病率逐年上升，成为全球范围内关注的健康问题。近年来，随着医学研究的深入，培米替尼（PEMAZYRE/PEMIGATINIB）作为一种新型靶向治疗药物，为胆管癌的治疗带来了新的希望。胆管癌患者中，有一部分人存在FGFR2基因融合或其他重排突变。这部分患者通过培米替尼治疗，可以获得较好的疗效。
培米替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制是通过抑制FGFR2基因的变异形式，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。在胆管癌患者中，约10%的患者存在FGFR2基因融合或其他变异，这使得培米替尼成为这些患者的理想治疗选择。
多项临床研究表明，培米替尼在治疗FGFR2基因变异阳性的胆管癌患者中表现出显著的疗效。培米替尼与标准疗法相比，显著延长了患者的无进展生存期，且总体生存率也有所提高。佩米替尼是一种针对FGFR1/2/3的强效选择性口服抑制剂，具有抑制肿瘤生长的作用。一项关于佩米替尼的FIGHT-202研究旨在探索培米替尼治疗经治晚期胆管癌患者的疗效与安全性。该研究是针对既往接受过至少一次治疗后疾病进展的晚期/转移性或手术不可切除的胆管癌患者进行的一项单臂、开放、多中心的Ⅱ期研究。结果显示，所有伴FGFR2融合/重排受试者接受佩米替尼治疗后，客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）达82.2%，中位无进展期（mPFS）为6.9个月，中位缓解持续时间（mDOR）为7.5个月，中位总生存期（mOS）为21.1个月。这一结果为培米替尼在胆管癌治疗中的应用提供了有力证据。