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在胆管癌中，科研人员发现了FGFR信号通路激活是这一癌症发生发展的重要机制，国外多项临床研究证实FGFR抑制剂可显著改善具有FGFR变异的胆管癌患者的生存预后。在科研人员坚持不懈的努力下，相应的靶向药顺利获批。目前，可针对FGFR突变的晚期胆管癌治疗的靶向药物中，佩米替尼也是其中之一。
在治疗效果方面，此前，有研究结果显示，伴FGFR2融合/重排的胆管癌受试者服用佩米替尼治疗之后，患者的客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）达82.2%，中位无进展期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）为21.1个月。