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据悉，佩米替尼同时是全球首个和中国首个获批治疗FGFR2融合/重排的胆管癌精准靶向药物。此前，有专家表示：佩米替尼可针对FGFR2融合/重排胆管癌，它的上市开启了胆管癌患者的精准治疗新时代。
在疗效方面，此前，有一项研究评估了佩米替尼用于针对既往接受过至少一次治疗后疾病进展的晚期/转移性或手术不可切除的胆管癌患者的治疗效果。
结果发现，所有伴FGFR2融合/重排受试者接受佩米替尼治疗后，客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）达82.2%，中位无进展期（mPFS）为6.9个月，中位缓解持续时间（mDOR）为7.5个月，中位总生存期（mOS）为21.1个月。