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拉罗替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，主要针对那些由NTRK基因融合的癌症患者。NTRK基因融合是一种较为罕见的基因突变，但一旦发生，将导致癌细胞异常增殖，从而引发癌症。拉罗替尼的研发，正是针对这一特定基因突变，通过抑制酪氨酸激酶的活性，从而阻断癌细胞的生长和扩散。自拉罗替尼问世以来，其在全球范围内进行了广泛的临床试验。这些试验结果表明，拉罗替尼对于多种类型的癌症都具有显著的疗效，包括婴儿纤维肉瘤、成人软组织肉瘤、肺癌、甲状腺癌等。尤其是在那些传统治疗手段效果不佳的癌症患者中，拉罗替尼的疗效更为显著。
研究表明，NTRK（NTRK）是一种神经生长受体酪氨酸激酶。NTRKs是一类重要的转录因子，由NTRK1、NTRK2和NTRK3组成。TRK是一类由NTRK突变、剪切变体、TRK过表达以及NTRK基因融合而活化的蛋白。NTRK基因融合突变是一种新的染色体重组，它可以通过与其它无关的基因发生融合，形成一种结构活化的TRK融合蛋白，使其在不同的肿瘤组织中持续活化，从而导致肿瘤的发生发展。
拉罗替尼之所以让人兴奋，主要是因为以下三点：
第一，不限癌种。这意味着，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。
第二，总缓解率高达79%。在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为79％，其中18％的患者完全缓解。
第三，快速持久的响应。拉罗替尼起效非常快，且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。