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培米替尼是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶口服抑制剂,针对胆管癌患者FGFR2靶点,阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的信号,最终通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这一药物机制使得培米替尼能够精准打击携带FGFR2融合的胆管癌细胞,从而达到治疗的效果。
在FIGHT-202临床试验中,培米替尼的疗效得到了充分的验证。试验结果显示,在接受培米替尼治疗的患者中,总缓解率达到了36%,其中包括部分患者的完全缓解和部分缓解。更令人振奋的是,这些患者的中位生存期达到了21.1个月,远超过以往传统治疗方案所能达到的效果。
这一成果对于携带FGFR2融合的晚期胆管癌患者来说无疑是一个巨大的福音。胆管癌的术后复发率高,且转移或晚期胆管癌患者缺乏有效的治疗方案,患者的五年生存率极低。培米替尼的出现,不仅提高了这类患者的缓解率,更显著延长了他们的生存期,为他们带来了新的治疗选择和生存希望。