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培米替尼/佩米替尼（Pemazyre/Pemigatinib）通过抑制FGFR的活性，阻断癌细胞的增殖和扩散。在临床试验中，培米替尼/佩米替尼显示出对存在FGFR2融合或重排的胆管癌患者的显著疗效。对于这类患者，培米替尼/佩米替尼的单药治疗总缓解率可达36%，其中完全缓解率为2.8%，部分缓解率为33%。这意味着，在接受培米替尼/佩米替尼治疗的患者中，有超过三分之一的患者肿瘤明显缩小或改善。此外，疾病控制率高达82%，说明大多数患者的病情得到了有效控制。
胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，近年来发病率逐年上升。对于晚期胆管癌患者，尤其是那些已经接受过一线治疗但病情仍未得到有效控制的患者来说，寻求有效的二线治疗药物成为一项紧迫的临床需求。培米替尼/佩米替尼作为一类靶向FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的小分子激酶抑制剂，为这类患者提供了新的治疗选择。
在安全性方面，培米替尼/佩米替尼也显示出良好的耐受性。临床试验中，患者的不良反应主要包括腹泻、疲劳、恶心等，但大多数为轻至中度，且可通过调整剂量或给予支持治疗得到有效管理。这表明培米替尼/佩米替尼在治疗晚期胆管癌患者时具有较高的安全性。
值得一提的是，培米替尼/佩米替尼的疗效在与其他药物的对比中也表现出优势。例如，与目前被认为是肝内胆管癌全身化疗的一线金标准的顺铂联合吉西他滨治疗方案相比，培米替尼/佩米替尼治疗的患者中位总生存期（mOS）高达21.1个月，而顺铂联合吉西他滨方案的mOS仅为11.7个月。这一结果表明，培米替尼/佩米替尼在治疗晚期胆管癌患者方面具有显著的生存优势。