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培米替尼是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂,它能够抑制FGFR1/2/3的磷酸化,并通过阻断FGFR发出的细胞增殖信号,达到抑制肿瘤生长的目的。在胆管癌中,FGFR的异常激活往往与肿瘤的恶性程度和进展密切相关。因此,培米替尼的出现,为胆管癌的治疗提供了新的思路。
在针对重排胆管癌患者的临床研究中,培米替尼展现出了显著的治疗效果。一项名为FIGHT-202的临床试验,纳入了107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者,这些患者的疾病在至少1次先前治疗中或之后进展,并且存在FGFR2基因融合或重排。试验结果显示,培米替尼单药治疗的总缓解率为36%,其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解,疾病控制率高达82%。这一数据表明,培米替尼在重排胆管癌的治疗中,不仅能够有效控制疾病的进展,还能显著缩小肿瘤体积,提高患者的生活质量。
此外,培米替尼的中位缓解持续时间也达到了9.1个月,63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解,18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。这一数据进一步证明了培米替尼在重排胆管癌治疗中的持久疗效。值得注意的是,在数据截止时,总生存期(OS)尚未达到,但培米替尼的中位总生存期(OS)为21.1个月。与以往二三线治疗患者历史平均生存期6-7个月相比,培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍还多,这无疑为胆管癌患者带来了新的希望。