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帕博西尼对于转移性乳腺癌具有很强的作用，对于改善患者生活质量，持续性治疗控制肿瘤进一步发展起作用，能够减轻患者痛苦。帕博西尼的作用机制：与单个药物处理相比较，用帕博西尼和抗雌激素的联合处理可以导致乳癌细胞株视网膜母细胞瘤蛋白(Rb)磷酸化的减低，导致E2F表达的减低减少和生长抑制的增强。在体外用帕博西尼和抗雌激素联合处理ER-阳性乳癌细胞株导致细胞衰老作用的增强，在药物去除后其作用可以持续6天。体内的ER-阳性乳腺癌移植瘤动物模型研究显示帕博西尼和来曲唑组合用药与各个单独药物相比较，增强了Rb磷酸化，下游信号和肿瘤生长的抑制作用。
帕博西尼的作用及功效：一项国际多中心、双盲、三期随机对照研究PALOMA-3试验，实验组为帕博西尼联合氟维司群，对照组为安慰剂联合氟维司群。试验共有46名患者接受了13个月的随访。试验结果显示，氟维司群+帕博西尼与安慰剂相比，激素受体阳性且内分泌治疗失败的HER2阴性转移性乳腺癌的中位无进展生存期显著延长，复发和死亡风险降低54%。总体而言，实际临床实践中无进展生存期的中位数为10.0个月，而PALOMA-3为9.5个月。研究中发现的帕博西尼副作用，也在可控范围内。