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莫博替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要针对EGFR（表皮生长因子受体）外显子20插入突变的非小细胞肺癌。EGFR是一种在肺癌细胞中过度表达的蛋白质，通过抑制其活性，莫博替尼能够阻止癌细胞的生长和扩散。对于这些患者，莫博替尼能够延长无进展生存期（PFS），即患者疾病进展或死亡的时间，以及总生存期（OS），即患者的总存活时间。在临床试验中，莫博替尼的疗效在不同类型的肺癌中有所不同，对于具有特定基因变异（如ErbB突变）的患者疗效更为显著。
多项临床试验表明，莫博替尼在治疗EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者方面具有显著疗效。在一项名为1期/2期临床试验中，莫博替尼显示出了较高的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR），且患者的生存期得到了显著延长。此外，莫博替尼的耐受性良好，副作用相对较小，使得更多患者能够从中受益。
一项国际多中心1/2期临床研究结果，该研究旨在评估口服mobocertinib在包括携带EGFR 20号外显子插入突变在内的NSCLC患者中的安全性、药代动力学及疗效。114位入组患者均为此前接受过铂类化疗的EGFR Exon20插入阳性患者，接受160mg剂量的mobocertinib治疗。2021年ASCO年会上公布的结果显示，独立审查委员会（IRC）评估的ORR为28%，中位DoR为17.5个月，中位OS为24个月，中位PFS为7.3个月。
由于莫博替尼针对的是EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌，这一患者群体在之前的治疗中往往面临较大的挑战。莫博替尼的出现为这部分患者提供了新的治疗希望。随着研究的深入，莫博替尼有望在未来成为非小细胞肺癌治疗领域的重要药物之一。
莫博替尼作为一种创新性的肺癌治疗药物，通过抑制EGFR活性，为EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者带来了新的治疗选择。莫博替尼临床试验结果显示出良好的疗效和耐受性，使得更多患者能够从中受益。