近两年，NTRK基因已成为全球最火的抗癌靶点之一，拉罗替尼是全球首个被发现不区分癌肿的可用药基因，成为可以打开各种癌肿的万能钥匙。拉罗替尼（Larotrectinib），是一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶（TRKs）抑制剂，靶向NTRK基因（具有神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合）。NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3三个基因位点，分别编码原肌凝蛋白受体激酶(TRK)家庭蛋白TRKA、TRKB和TRKC的合成。
TRK是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，因而促进肿瘤的生长。TRK融合癌症是一种在遗传学层面定义的癌症。此类肿瘤是根据TRK融合突变进行定义，不考虑肿瘤起源部位。在携带NTRK融合基因的局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者中，无论肿瘤来源部位如何，在肿瘤发生方面均具有相似性。
研究结果显示：拉罗替尼治疗的整体缓解率为75%，其中完全缓解率22%，部分缓解率53%。除了很高的缓解率，拉罗替尼治疗的缓解持续时间也非常出色。在108例确诊的患者中，中位缓解持续时间长达35.2个月，中位无进展生存期达到25.9个月。也就是说，患者能够从拉罗替尼治疗中获益达到近3年。
拉罗替尼作为一种新型的抗癌药物，具有诸多优势。首先，其针对NTRK基因融合实体瘤的治疗效果显著，为传统化疗药物无效的患者提供了新的希望。其次，拉罗替尼的口服给药方式使得治疗更为便捷，减轻了患者的痛苦。最后，拉罗替尼的副作用相对较小，提高了患者的生活质量。