胶质瘤是最常见的原发性颅内肿瘤，起源于脑神经胶质细胞。根据《中国胶质瘤诊治指南（2022年版）》，我国胶质瘤年发病率为5-8例/10万人，5年死亡率仅次于胰腺癌和全身性肿瘤中的肺癌。为解决临床需求的巨大缺口，医学界将精准治疗作为脑胶质瘤治疗的新探索方向，并取得了显着进展。
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日前，在全球最大的癌症研究会议之一美国癌症研究协会（AACR）年会上，全球首个血小板衍生生长因子阿瓦替尼（国内商品名：太极）因子受体（PDGFRA））抑制剂Hua®）治疗PDGFRA突变高级别胶质瘤（HGG）患者发表交感神经使用临床数据，总缓解率为50%，耐受性好，引起广泛关注。
巧合的是，上个月，针对异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变的靶向药物Vorasidenib公布了一项临床研究结果。其在IDH突变的低级别胶质瘤中的III期临床试验的中期分析实现了无进展生存期。阶段(PFS)主要终点，被医学界认为是一项突破。但Vorasidenib至今未在中国申报临床研究，其在中国市场的上市时间难以预料。
值得注意的是，全球顶级肿瘤诊疗学术联盟美国国家综合癌症网络（NCCN）刚刚更新了中枢神经系统肿瘤临床实践指南，全球首款IDH1抑制剂ivonib（国产）商品名:Toshuvo®)刚刚更新。被列为某些类型神经胶质瘤的推荐药物。今年2月，权威医学杂志NatureMedicine发表了Vorasidenib与Ivonib治疗IDH1突变低级别胶质瘤的对比研究。结论是两种药物取得了相似的疗效和安全性。
根据2021年WHO中枢神经系统肿瘤分类，胶质瘤分为低级别胶质瘤（WHO1、2级，约占30%）和高级别胶质瘤（WHO3、4级）。大多数前者最终会演变成后者。IDH包括IDH1、IDH2和IDH3三种亚型，其中IDH1/2突变可导致肿瘤的发生，被认为在胶质瘤的早期病理过程乃至起源中起关键作用，是少数具有明确的预后。分子病理学指标值。IDH在80%的低级别胶质瘤中高表达，近70%的低级别胶质瘤存在IDH1突变，且IDH1突变患者远多于IDH2突变患者。
据报道，IDH抑制剂可作用于肿瘤细胞中的IDH突变位点，从而达到抑制肿瘤发展的作用。IDH抑制剂根据作用靶点分为三类：IDH1抑制剂、IDH2抑制剂和IDH1/2抑制剂。Ivonib片剂是唯一在中国和美国批准并在中国上市的IDH1抑制剂。Vorasidenib是目前全球临床进展最快的IDH1/2抑制剂，但尚未在中国获批，未进入临床。恩西地平是一种IDH2抑制剂，在中国处于III期临床试验阶段。