AML是一种由骨髓和外周血中原始和未成熟 (十年老店印度海外代购微信: ydhw588）髓细胞异常增殖引起的癌症，主要发生在老年人。目前，AML的标准治疗是强化诱导化疗，然后是巩固化疗或异基因干细胞移植。但由于年龄、合并症、携带不良基因突变等原因，很多老年患者无法接受标准化疗或对其产生耐药性，只能使用去甲基化药物（如阿扎胞苷）和小剂量化疗。接受这种疗法的患者的生存期通常不到一年。
维奈托克(Venetoclax)作用机制：
维奈托克(Venetoclax)在过表达BCL-2的肿瘤细胞中具有细胞毒活性。维奈托克(Venetoclax)选择性抑制抗凋亡蛋白BCL-2，该蛋白在慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞和急性髓细胞性白血病（AML）细胞中过表达。BCL-2介导肿瘤细胞存活，并与化疗耐药性相关。维奈托克(Venetoclax)直接与BCL-2蛋白结合，置换促凋亡蛋白并恢复凋亡过程。
维奈托克(Venetoclax)国际研究数据：
维奈托克Venclexta此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。
VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、维奈托克Venclexta+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，维奈托克Venclexta+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。