恩曲替尼于2019年8月获得美国FDA正式批准，用于治疗携带NTRK基因突变的所有实体肿瘤。这意味着，只要是NTRK基因突变，不管何种癌症种类，如肝癌、乳腺癌、肠癌、胃癌等，均可得到有效治疗;此外，对于有ROS1基因突变的非小细胞肺癌，恩曲替尼也有显著疗效。
在2019年ASCO大会上，恩曲替尼公布了最新临床数据，其中，54例NTRK基因融合患者的客观应答率为57%，其中42例未发生脑转移患者的ORR为59.5%，12例发生脑转移患者的ORR为50%;53例ROS1基因融合患者的ORR为77%，其中30例未发生脑转移患者的ORR达到80%，23例发生脑转移患者的ORR为73.9%。
尤其值得一提的是，在23名未治疗和已治疗的伴有脑转移的患者中，反应率为55%!其中20%的患者完全缓解!这足以说明，恩曲替尼的入脑效果非常强效。在另外30名没有脑转移的患者中，客观缓解率高达80%，缓解持续时间达到26.3个月。
毫无疑问，恩曲替尼取得了良好的临床治疗效果。作为一款不限癌种的广谱抗癌药，恩曲替尼当之无愧地成为癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑，翻开了肿瘤个性化精准医疗的新篇章。