美国食品和药物管理局于2017年8月1日批准恩西地平（enasidenib）用于治疗具有特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。这一批准是基于恩西地平在治疗这类特定患者群体中的显著疗效和安全性数据。
AML是一种快速进展的癌症，在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，通过阻断多种促进细胞生长的酶发挥作用。
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FDA的批准基于一项大型临床试验的结果，该试验纳入了199名携带IDH2突变的复发或难治性AML患者。研究结果显示，恩西地平治疗后，约有19%的患者实现了完全缓解（CR），即治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复，中位缓解持续时间为8.2个月。另外，约有4%的患者实现了部分血液学缓解（CRh），即治疗后无疾病证据但血细胞计数部分恢复，中位缓解持续时间为9.6个月。
此外，该试验还观察到恩西地平能够显著改善患者的生活质量。在接受治疗的患者中，原本因AML需要输血或血小板的患者比例显著下降，约34%的患者在恩西地平治疗后不再需要输血。
恩西地平的处方信息包括一条黑框警告，称可能会发生称为分化综合征的不良反应，如果不治疗可能致命。
总之，恩西地平作为一种针对IDH2突变的口服抑制剂，为复发或难治性AML患者提供了新的治疗选择。