恩西地平（enasidenib）是一种治疗急性髓性白血病（AML）的口服靶向治疗药物，通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）发挥作用。这有助于骨髓中的年轻红细胞（原始细胞）成熟为健康且有功能的红细胞、白细胞和血小板。它还有助于缓解骨髓中未成熟血细胞的过度拥挤。
我们的身体需要这些细胞将氧气输送到组织（红细胞），帮助抵抗感染（白细胞），并帮助预防出血（血小板）。
恩西地平老挝仿制药
恩西地平的治疗原理主要是基于其对IDH2突变体的作用。在急性髓性白血病中，IDH2是一种参与细胞能量代谢的酶，能够将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，IDH2的突变会导致产生NADPH依赖的-α酮戊二酸降解为R( -) 2羟基戊二酸二乙酯(2HG)，这种代谢产物能够促进癌症的形成及发展。恩西地平作为IDH2抑制剂，通过抑制突变的IDH2，进而抑制2HG的产生，从而达到治疗肿瘤的目的。
2017年8月，FDA批准恩西地平用于治疗携带IDH2突变的急性髓系白血病（AML）成年患者，这些患者的疾病在之前的治疗后病情复发或没有改善。
恩西地平是IDH2抑制剂药物类别中的第一种药物。它针对突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。
恩西地平的有效性在一项对199名复发或难治性AML患者进行的单臂试验中得到了证明，这些患者通过RealTime IDH2检测检测到存在IDH2突变。
经过至少6个月的治疗后，19％的患者获得完全缓解（治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复），中位时间为8.2个月。此外，4％的患者获得完全缓解，血细胞计数部分恢复，中位时间为9.6个月。
在研究开始时因AML需要输血或血小板的157名患者中，34％在恩西地平治疗后不再需要输血。
然而，恩西地平也存在一些副作用，包括骨髓抑制、肝毒性、心电图异常等。骨髓抑制可能导致贫血、易出血和感染等并发症；肝毒性可能导致肝功能异常、黄疸、肝炎等症状；心电图异常可能增加心律失常和心脏问题的风险。此外，恩西地平还可能引起恶心、呕吐、腹泻、疲劳等其他不良反应。
因此，在使用恩西地平治疗期间，患者需要定期进行血液检查、肝功能检查和心电图检查，以监测血细胞计数、肝功能和心脏状况。医生可能会根据检查结果调整剂量或暂停治疗，以确保患者的安全。
恩西地平在在老挝和孟加拉均上市了仿制药版本，如需了解更多信息可咨询海得康医学顾问。