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艾伏尼布（依维替尼）联合阿扎胞苷的耐受性良好，预期安全性与每种药物的单药疗法一致。缓解彻底且持久，而且大部分完全缓解患者可达到mIDH1突变清除。中位治疗持续15.1个月；截止2019年2月19日，10位患者仍在继续治疗。总体缓解率为78.3%，完全缓解率为60.9%。中位随访16个月，缓解患者的中位缓解持续时间未达到。共23位患者接受艾伏尼布（依维替尼）联合阿扎胞苷治疗（中位年龄76岁）。发生于10%以上的患者的治疗相关≥3级不良反应有中性粒细胞减少、贫血、血小板减少和心电图QT间期延长等。