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ITP患者的临床症状有:皮肤粘膜出血(出血点、紫癜、口腔粘膜血泡,最常见)、鼻出血、严重出血(颅内出血、消化道出血、尿血、不常见)等。轻度血小板减少、瘀伤、粘膜出血会影响患者的生活习惯,严重导致死亡;也可能表现为疲劳、嗜睡、抑郁和抑郁。SAA这是一种罕见的危及生命的血液病。患者的骨髓不能产生足够的血红细胞、白细胞和血小板计数,因此会出现残疾症状和并发症,包括疲劳、呼吸不良、反复感染、异常瘀伤和出血。历史上,SAA一般是致命的,病人会因感染或大出血而死亡。
国家食品药品监督管理局(NMPA)宣布,恒瑞医药1类创新药海曲泊帕乙醇胺片(商品名称:恒曲)已通过优先审批程序上市,用于糖皮质激素、免疫球蛋白等慢性原发免疫性血小板减少症,因血小板减少和临床条件导致出血风险增加。(ITP)成人患者,以及治疗免疫抑制不良的重型再生障碍性贫血(SAA)成人病人SAA适应症是附条件允许的。
海曲泊帕乙醇胺(HerombopagOlamine)它是一种口服吸收的小分子非肽促血小板计数生成素受体(TPOR)激动剂,通过选择性结合血小板计数生成素受体跨膜区,激活TPOR依靠的STAT和MAPK信号转移通道刺激巨核细胞的增殖和分化,产生血小板计数,并发挥血小板升高的作用。该药物主要用于治疗慢性原发免疫性血小板降低症,对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳(ITP)。与艾曲波帕相比,恒瑞医药的海曲波帕乙醇胺片在艾曲波帕结构上进行了一系列高选择性的装饰TPOR激动剂,具有更高效、更微毒的特点。