莫博替尼适用于治疗具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，经FDA批准的测试检测到，其疾病在铂类化疗期间或之后进展。
莫博替尼作用机制——
莫博替尼作为一种表皮生长因子受体(EGFR)激酶抑制剂，可以不可逆地结合EGFR外显子20插入突变并对其产生抑制作用。在体外，莫博替尼还在临床相关浓度（IC50值<2nM）下，对EGFR家族成员（HER2和HER4）和一种额外激酶(BLK)的活性产生较强的抑制作用。
在培养的细胞模型中，莫博替尼相对于WT-EGFR信号传导抑制，浓度低1.5至10倍。可以抑制由不同EGFR外显子20插入突变变体驱动的细胞增殖。
在动物肿瘤植入模型中，莫博替尼对EGFR外显子20插入NPH或ASV的异种移植物表现出抗肿瘤活性。
安全与疗效：
莫博替尼被美国批准成为首个针对EGFR Exon20插入突变的口服疗法。该批准是依据于莫博替尼临床试验数据，接受莫博替尼（160mg）每日1次治疗患者的客观缓解率，中位缓解持续时间，中位无进展生存期均取得明显进展，具体数据如下：客观缓解率为28%（研究者评估为35%），中位缓解持续时间（mDoR）为17.5个月，中位无进展生存期（mPFS）为7.3个月，疾病控制率为78%。