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吉瑞替尼是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂。FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)是一种在造血细胞中表达的受体酪氨酸激酶,对于造血细胞的增殖和分化起到关键作用。然而,在AML患者中,FLT3基因经常会发生突变,导致FLT3激酶活性异常增强,从而促进白血病细胞的增殖和存活。吉瑞替尼通过特异性地抑制FLT3激酶活性,阻断FLT3信号通路的异常激活,进而抑制白血病细胞的生长和存活。这种抑制作用可以显著减少白血病细胞的数量,从而改善患者的症状和预后。
在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期试验中,吉瑞替尼组的中位无进展生存期为2.8个月,而化疗组仅为0.7个月。并且,在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上,吉瑞替尼组为34.0%,而化疗组为15.3%。吉瑞替尼在治疗携带FLT3突变的复发、难治性急性髓系白血病(AML)方面,相较于挽救性化疗,能够显著延长患者的生存期,提高完全缓解率,为患者提供了一种新的治疗用药选择。