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佩米替尼（Pemigatinib），也被称为达伯坦®（Pemazyre），是一种由Incyte Corporation公司研发的小分子激酶抑制剂药物，为胆管癌患者带来了新的治疗选择。这款药物于2022年4月6日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市，成为治疗晚期胆管癌的重要武器。
佩米替尼是一种靶向FGFR（成纤维细胞生长因子受体）1、2、3和4的小分子药物，通过抑制这些受体的磷酸化和信号传导，降低肿瘤细胞的活力，从而发挥抗肿瘤作用。它特别适用于治疗那些已经接受过至少一种系统性治疗，且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
在临床试验中，佩米替尼展现出了显著的疗效。数据显示，该药物在治疗胆管癌患者时的客观缓解率可达到35.5%，疾病控制率高达82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，甚至有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。这些数据不仅验证了佩米替尼的靶向精准性，也为其在临床上的广泛应用提供了坚实的证据。
然而，佩米替尼的使用也可能伴随一系列副作用。常见的副作用包括腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、胃痛、口疮等消化系统症状，以及口干、皮肤干燥、尿量减少、心跳加快等其他症状。此外，还有可能出现指甲炎、脱发、头疼、疲劳、关节痛、尿痛、四肢或关节肿痛等不良反应。更为严重的是，佩米替尼可能会引起视力模糊、眼球漂浮物、看到闪光等视力变化，以及肌肉痉挛、麻木或口干舌燥等症状。因此，患者在使用佩米替尼时应密切关注自己的身体反应，并及时与医生沟通。
尽管如此，佩米替尼的问世仍然为胆管癌患者带来了新的治疗希望。这款药物的出现不仅改变了肝内胆管癌的治疗现状，还为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。未来，随着对胆管癌发病机制的深入研究和靶向药物的不断研发，我们有理由相信胆管癌的治疗效果将会得到进一步提升。