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脊髓小脑变性症是一种较为罕见的神经系统疾病,主要影响小脑、脊髓和脑干等关键区域。该病症的典型症状包括运动协调障碍,具体表现为步态不稳、动作不协调和言语不清等。
这种运动协调障碍,医学上称为共济失调,通常由小脑和脑干的神经元退化引起。这些神经元负责维持身体平衡和姿势,一旦受损,便会导致运动协调问题。目前,针对脊髓小脑变性症的治疗手段有限,治疗策略主要集中于缓解症状。
他替瑞林简介
他替瑞林是由日本三菱田边公司研发的药物,于2000年7月在日本上市,用于改善脊髓小脑变性症患者的共济失调症状。为了提高患者的用药便利性,他替瑞林的口腔崩解片剂型于2009年10月在日本上市。除了内分泌作用外,他替瑞林还能在中枢神经系统中发挥作用。
他替瑞林是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物,能够调节促甲状腺激素的分泌,并在中枢神经系统中作为神经递质,有助于调节神经细胞的活动,对脊髓小脑变性症患者具有潜在益处。
他替瑞林的作用不仅限于激素分泌调节,它还促进神经元的生长和修复,这对于神经系统疾病的治疗至关重要。通过刺激关键区域如小脑和脑干的神经元再生和修复,他替瑞林有助于缓解共济失调症状,为患者带来改善。
他替瑞林说明书概要
中文名:他替瑞林
商品名:Ceredist
英文名:Taltirelin
日文名:タルチレリン錠5mg「サワイ」
规格:片剂,28片或140片,每粒5mg
原研价格:2000元-8000元(仅供参考)
生产厂家:日本Tanabe Seiyaku公司
国外上市:2000年7月在日本上市,2009年10月他替瑞林(Ceredist®)口腔崩解片在日本上市。
中国上市:日本他替瑞林国内未上市,原研厂家是田边三菱,其他获得专利授权的仿制药厂家包括JG、Sawai、日医工、共和药品。
适应症:
用于改善由脊髓小脑功能障碍引起的共济失调(肌肉运动障碍)症状,包括运动不协调、步态异常、言语变化、眼球运动异常等。
服用方法:
成人每日两次,每次一片,早晚饭后口服。一盒28粒,可根据年龄、症状适当调整剂量。通常6盒为一个疗程(3个月),服用两盒后效果逐渐明显,停用时应逐渐减量。
他替瑞林提供两种剂型:普通片剂和口腔崩解片,以满足不同患者的需求。口腔崩解片尤其适合吞咽困难的患者,因为它能在口腔内迅速崩解,无需用水送服,提供了更便捷的服用方式。此外,口腔崩解片还具有快速吸收、高生物利用度和较小的消化道黏膜刺激性等优点。
临床试验结果:
在动物实验中,他替瑞林对治疗脊髓小脑变性症模型小鼠的共济失调症状显示出积极影响,显著改善了步态不稳和动作不协调等症状,并促进了脑内神经元的生长和修复。
在人体临床试验中,他替瑞林与安慰剂进行了为期一年的双盲对照研究。结果显示,使用他替瑞林的受试者在共济失调症状的改善上明显优于安慰剂组,病情恶化率显著低于安慰剂组,表明他替瑞林在控制病情进展方面具有潜在疗效。