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普拉替尼主要用于治局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者,特别是那些RET基因融合阳性的患者。此外,普拉替尼还可用于治甲状腺髓样癌(MTC)以及其他一些癌症类型。普拉替尼的疗效在多项临床研究中得到了证实。例如,全球I/II期ARROW临床研究结果显示,普拉替尼对多种癌症的效果良好,超过九成的患者靶病灶缩小。而且,普拉替尼对RET的选择性非常高,相比已批准的多激酶抑制剂,其疗效更佳。