常言道！2024日本田边三菱他替瑞林片专治小脑萎缩共济失调效果怎么样/售价一览表！国内哪里有卖
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一，关于小脑萎缩的介绍
1、什么是小脑萎缩
小脑萎缩准确来说不是一种疾病，而是一种神经影像学的表现。既可见于一些遗传性、变性性疾病，也可见于某些急性病程如急性小脑炎的后期及某些药物中毒等，甚至某些临床无症状的人，影像学检查也可见到小脑萎缩，尤以老年人多见。其共同特征是神经影像学检查发现小脑的容积减小，脑沟增宽。可分为局限性和广泛性小脑萎缩。由于小脑主要参与躯体平衡和肌肉张力的调节，因此小脑萎缩患者临床多出现步态不稳，共济失调，言语不清等症状。
2、小脑萎缩的症状
①共济失调。患者站立不稳，摇晃，并足站立困难、步态蹒跚、左右摇摆、辨距不良、越接近目标震颤越明显、书写时颤抖、字迹不规则、写字越来越大。
②语言障碍。表现为言语缓慢，发音冲撞、单调、鼻音，是由于发音器官如口唇、舌、咽喉等肌肉共济失调所致。
③眼球运动障碍。小脑萎缩早期患者可表现为辐辏障碍及眼外肌运动障碍。可有双眼粗大震颤，少数患者可见下跳性眼震、反弹性眼震。
④肌张力减低。主要见于急性小脑半球病变，在慢性病变时较少见。但某些小脑萎缩的病例可见渐进性全身肌力增高，可出现类似震颤麻痹的情况。 5、非运动性表现。包括认知与语言功能障碍，一些证据表明小脑与精神疾病相关，包括精神分裂症、双向障碍及成瘾行为等。
二、小脑萎缩的遗传
1、遗传性小脑共济失调
遗传性小脑共济失调的病变部位主要在小脑及脑桥、延髓、橄榄和脊髓、视神经等，是引起小脑萎缩的主要病症之一，在国内比较常见。是一种遗传性疾病，遗传方式为常染色体显性遗传。
2、橄榄脑桥小脑萎缩
橄榄脑桥小脑萎缩也称为“脊髓小脑变性症”，该症患者的橄榄核、脑桥基底部及小脑皮层萎缩，小脑皮层也可能受到影响，甚至会影响到大脑皮层、脑干神经及脊髓。橄榄脑桥小脑萎缩是一种遗传性疾病，遗传方式为常染色体显性及隐性遗传，以前者居多。
3、齿状核红核苍白球路易体萎缩症
齿状核红核苍白球路易体萎缩症患者有严重的齿状核萎缩、小脑上脚变性与轻微的红核胶质增生，外侧苍白球与下丘脑核严重萎缩，脑干萎缩。是一种遗传性疾病，遗传方式为常染色体显性遗传，外显率高。
对于小脑萎缩这种病，这是家族的一种显性遗传的神经系统疾病，要亲代一人患有此病，其子女就有50%的遗传几率遗传本病。发病年龄一般的都在30岁到40岁，隐袭起病，进展缓慢，儿童时期和70岁以后起病的较少。发病时病人出现走路摇摆不定像喝醉酒样步态，有时候突然跌倒，说话速度减慢，双手笨拙。
4、如何预防,
已确诊，如何让后代不遗传该病
基因解码提示，为了避免下一代遗传脊髓小脑萎缩，首先一定要明确致病基因及遗传模式，才能分析后代的遗传几率。如果后代有患病风险，生育健康宝宝有两种方式：一是产前诊断，即在孕期16-20周抽羊水检测胎儿的基因突变情况，避免后代遗传；二是采用第三代试管婴儿技术，避免后代遗传致病基因。
已确诊，如何知道孩子是否被遗传？
脊髓小脑萎缩是一种基因病，可以通过致病基因鉴定基因解码进行解码分析，首先找到患者的致病基因，然后在子女身上进行验证，从而明确是否被遗传。
有家族史，如何预防脊髓小脑萎缩的遗传？
结婚前进行基因解码，分析发现双方是否是小脑萎缩致病基因的携带者。不光如此，婚前基因解码还可以发现除脊髓小脑萎缩症以外的其他疾病。
避免基因病发生的第二关键是，新生儿出生后尽快进行致病基因鉴定，开展新生儿脊髓小脑萎缩症致病基因鉴定基因解码，以便早期发现，尽早治疗。
5、自我检测
体格检查中有几个试验是用来检测患者是否有共济失调的，包括指鼻试验、跟-膝-胫试验、快速轮替动作、闭目难立征等。
指鼻试验：嘱患者将手臂伸直外展，先示指摸触检查者伸出的示指指尖，然后再指自己的鼻尖，以不同方向、速度、睁闭眼重复多次进行比较。小脑病变时指鼻不准，接近鼻尖时动作变慢，不能正确调整距离，测距过度(辨距不良)或出现动作性震颤。指鼻不准程度与病损程度平行。
三、关于小脑萎缩的治疗，这些坑一定别踩
小脑萎缩目前只能延缓进展，还没有有效的治疗方案，如果有人说有高人能治病，或者说吃这个药谁谁谁就好了，请直接拨110。
①临床对症治疗（有一定效果）
对于出现的强直等锥体外系症状，口服左旋多巴可缓解症状；巴氯酚（氯苯氨丁酸）可减轻肌肉痉挛，金刚烷胺可使共济失调症状得到改善；如果同时存在共济失调和肌阵挛症状，可首选氯硝西泮治疗；神经营养药物如三磷酸腺苷（ATP）、肌苷和维生素B族药物、辅酶A等可以试用治疗。
②基因治疗及神经干细胞移植（基本被证实是无效的，现在有很多医院用这种方法赚钱）
基因治疗尚在研究阶段，原理多为选择性抑制SCA致病基因表达。
③干细胞治疗
干细胞移植手术已在国内临床上相继开展，其基本原理为诱导多能干细胞分化为神经干细胞，替换受损细胞，并通过旁分泌作用为神经传导提供更好的微环境。但其有效性和安全性还有待于进一步观察研究。
④物理治疗及辅助行走器械（有点效果）
物理治疗及辅助行走器械对缓解症状具有一定效果。脊髓小脑萎缩的临床主要治疗目的为减轻症状，延缓疾病恶化速度，提高患者生活质量。
四、他替瑞林的作用原理
先说这个药的结论和效果：他瑞替林不是根治，是缓解，他的作用是阻止病情的进展。但是有效率也不是百分百。对于sca3型的有效率要高于其他基因型。
他替瑞林的药理作用：他替瑞林为合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，TRH除内分泌作用外，还可以作用在中枢神经系统：提高运动活性，改善共济失调步态，保持觉醒，改善抑郁情绪等作用。但是TRH的特性是在体内快速代谢降解，作用时间短，产生内分泌作用，胃肠道不易吸收，也不易透过血脑屏障。而他替瑞林克服了这些缺点，药理学研究显示本品经由脑TRH受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用，带来的内分泌作用却比TRH弱很多。
用法用量：成人5mg一片/次，口服，每日2次。本品经胃肠道吸收，用水吞服。
注意事项：肾功能损害的患者慎用；妊娠哺乳期妇女需慎用。另外存在内分泌异常的患者，需密切观察临床症状，必要时监测血药浓度。
五，关于药物的价格及市场情况
原研药的代购价15000人民币一盒，140片。一天两颗，能吃两个多月吧。日本有药厂在仿制这个药，便宜了好多好多。好消息是吃他替瑞林病好后可以停用，不需要长期服用。
搞这种药有一个很大的困难：无论在哪个国家，处方药都需要医生开具的处方才能购买。比如治疗共济失调的特效药他替瑞林，因为国内没有这个药，你当然无法获取得国内处方。因此需要先获得日本医院的处方单。日本医生是按照治疗周期开药，因此你拿到手的药品数量应该是合理的。过海关时，如有需要应该出示病例等相关文件。【医有我伴】专注于国际处方药品十年，肯定是轻车熟路了，有任何问题和需求都可以后台踢我。
六、无奈的选择（穷人的最后一点希望——原料药）
对于既没钱又要治病的人来说，口服原料药是无奈的选择了。对于大部分常规口服片剂来讲，可行。胶囊缓释的除外也基本行得通。需注意两点：国内小厂的所谓原料药实际上都没有生产监管（楼上有人说化学纯和分析纯，其实深层l次是质量研究有无充分，有关物质和杂质控制是否真实可靠，颗粒度等指标是否正常，还有关键是产品是否在无菌或低菌环境中生产，所谓“精烘包”中出来的）原因是制剂时都会灭菌灭热原，而原料药这方面要求低。所以如果你是通关系从大厂里顺出来的原料（一般人还是有点难度）自己做制剂还是可行的，如果你本身再懂点制剂知识，自己压片也未尝不可（十余年前药厂技术员常干），普通胶囊也ok。但是需要特别声明【医有我伴】不搞这些东西，因为自己吃可以，卖就不行了。
七、他替瑞林的临床试验
脊髓小脑性共济失调，一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病，又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高，根据流行病学调查显示，"其患病率可能在1-5/10万之间。
根据不同的致病基因，SCA被分为43个亚型，SCA3则为最常见的亚型，在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。这种病通常在起病时没有症状，也并不典型，通常在10-15年后患者会丧失行走能力。不仅给病患带来长期的身心折磨，也让整个家庭苦不堪言。虽然目前SCA可以通过基因检测进行精准诊断，在治疗上却仍是一个难题。
他替瑞林通过脑TRH受体对CNS产生强而持久的多重作用，他替瑞林为合成的TRH类似物。他替瑞林对CNS的兴奋作用比TRH强10-100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。他替瑞林对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因而他替瑞林的内分泌作用比TRH弱，但他替瑞林在体内比TRH稳定。另外，他替瑞林对促甲状腺素释放的作用为TRH的1/6~1/11。TSH释放是由一个包括甲状腺激素的强负反馈系统调节的。该负反馈系统也会抑制他替瑞林潜在的内分泌作用。此外，在动物CNS疾病模型中，THR可改善抑郁，血循环性休克，意识紊乱，记忆力减退和运动技能障碍。
2期和3期临床试验均显示：他替瑞林组整体改善率优于安慰组
一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。28周时，整体改善率优于安慰剂组（P＜1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（P＜0.004）。
他替瑞林Taltirelin临床评价
存在于脑内的促甲状腺素释放激素(TRH)，与其他神经递质或调质共定位，发挥神经递质或神经调质的功能。[ii]所以TRH及其类似物便具有神经保护的作用。根据研究表明，脑内的多巴胺参与运动系统的调节，而脊髓小脑性共济失调(SCA)的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢，从而激活多巴胺系统。
他替瑞林是第一个合成的有效口服TRH类似物，对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍，作用持续时间比TRH长8倍，而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明，他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。
在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001)，而且共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组则为39.4%，而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等，为14.1%。
八，他替瑞林的简要说明书
中文名：他替瑞林
商品名：Ceredist
英文名：Taltirelin
日文名：タルチレリン錠5mg「サワイ」
规格：片剂 28片 ，140片，5mg/粒
生产厂家：日本Tanabe Seiyaku公司
国外上市：2000年7月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调症状。2009 年 10 月他替瑞林（Ceredist®）口腔崩解片在日本上市。
中国上市：截止2024年9月，他替瑞林国内没有上市
日本原研厂家：田边三菱制药
他替瑞林普通片剂
适应症：
用于改善由脊髓小脑功能障碍引起的共济失调（肌肉运动障碍）症状。这些症状包括：运动不协调，步态异常，言语变化，眼球运动异常等。
用法用量：
成人1日2次，1次1片，早晚饭后口服，一盒28粒，可根据年龄、症状进行适当增减。一般是6盒为一个疗程（3个月），一盒两盒后慢慢就会效果明显，停用需要慢慢减量。
普通片剂与口腔崩解片（俗称 OD版）有什么区别？
他替瑞林提供了两种不同的剂型，以满足不同患者的需求：普通片剂和口腔崩解片。对于那些吞咽困难的患者，口腔崩解片是一个理想的选择。
这种剂型不需要用水送服，它能够在口腔内迅速崩解，随着吞咽动作自然进入消化道，使得服用过程更加便捷。
他替瑞林 口腔崩解片（OD版）
口腔崩解片还具有其他优点，包括快速吸收、高生物利用度以及对消化道黏膜的刺激性较小。这些特性使得口腔崩解片成为那些需要更舒适服药体验的患者的理想选择，同时也确保了药物的有效性和安全性。