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艾曲波帕(商品名:艾曲泊帕)是治疗血小板减少症的主要治疗用药。在针对成人慢性ITP(特发性免疫性血小板减少症)患者的临床试验中,艾曲波帕展现出了显著的治疗效果。研究显示,使用艾曲波帕治疗的患者血小板计数得到了明显的提升,并且这种提升具有持续性。在EXTEND研究中,应用艾曲波帕1~2周即可观察到明显的血小板计数提升,有效率高达85.8%,并且有52%的患者能够持续缓解。
另外艾曲波帕对于重型再生障碍性贫血(SAA)患者也展现出了良好的治疗效果。在一项涉及中国东部贫血协作组的研究中,接受艾曲波帕联合其他治疗的SAA患者,在治疗6个月后的总有效率(ORR)达到了76%,而在12个月后更是提升到了85%。艾曲波帕的疗效还体现在其能够减少或防止出血症状的发生,并且对于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的ITP患者,艾曲波帕能够有效提高血小板计数,从而降低出血风险。