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在白血病治疗领域，恩西地平（IDHIFA, Enasidenib）作为一种创新的靶向药物，为特定类型的急性髓系白血病（AML）患者带来了新的治疗选择。恩西地平是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的,主要针对由IDH2基因突变引起的AML。这种基因突变会导致细胞内代谢异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。
恩西地平通过抑制突变的IDH2酶活性，降低异常代谢产物2-HG的水平，从而恢复正常的细胞分化过程，抑制白血病细胞的生长，并诱导其凋亡。临床试验数据显示，恩西地平在治疗带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者中表现出色，为这些患者带来了显著的疗效。