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在白血病这一复杂而棘手的疾病领域，恩西地平（Enasidenib，商品名Idhifa）作为一种创新的靶向治疗药物，正为特定类型的患者带来前所未有的治疗希望。恩西地平主要针对携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）基因突变的急性髓系白血病（AML）患者，通过抑制IDH2酶的活性，阻断白血病细胞的异常代谢途径，从而实现对肿瘤的有效控制。

 

自恩西地平于2017年获得FDA批准以来，其在临床试验中展现出了卓越的疗效。一项针对复发或难治性AML患者的I/II期研究表明，恩西地平的总体反应率（ORR）达到了40.3%，其中包括19.3%的完全缓解率（CR）。这些数据表明，恩西地平能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），提高患者的生存率和生活质量。

 

然而，恩西地平的治疗并非毫无挑战。患者在接受恩西地平治疗时，可能会出现一系列副作用，如恶心、呕吐、腹泻、疲劳等。此外，恩西地平还可能引起高胆红素血症和IDH分化综合征等较为严重的毒性反应。因此，在治疗过程中，医生需要密切监测患者的反应和副作用情况，及时调整药物剂量和治疗方案，以确保治疗的安全性和有效性。