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培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）的出现，为转移性胆管癌的治疗带来了新的希望。这款药物通过特异性地抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的活性，从而阻断癌细胞的生长和扩散。FGFR是一种在多种类型的人类肿瘤中常见的异常信号通路，其异常活化会促进肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成。
在临床试验中，培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）展现出了显著的疗效。其中，一项名为FIGHT-202的II期研究，评估了培米替尼对接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效。结果显示，在携带FGFR2融合或重排的患者中，培米替尼二线治疗达到客观缓解的比例高达35.5%，中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）更是高达21.1个月。这一数据远超过了目前被认为是肝内胆管癌全身化疗一线金标准的顺铂联合吉西他滨治疗方案的疗效。