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艾曲泊帕(Eltrombopag)是一种口服的非肽类小分子血小板生成素受体激动剂,其主要作用机制是通过结合血小板生成素受体(TPO-R)的跨膜结构域,激活JAK2/STAT信号通路,从而促进血小板的生成。具体来说,艾曲泊帕与血小板生成素受体的结合并不与内源性的血小板生成素竞争,因此避免了抗血小板生成素抗体的产生,并与血小板生成素具有协同作用。
关于艾曲泊帕的临床疗效数据,其在多种血小板减少性疾病中均显示出良好的疗效。例如,在原发免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的治疗中,艾曲泊帕的有效率可以达到59%~88%,起效时间通常为1~2周,并且维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。此外,艾曲泊帕也被用于治疗对激素、人免疫球蛋白、脾脏切除无反应的难治性原发免疫性血小板减少性紫癜,有助于维持患者升高的血小板,减少出血的发生。此外,艾曲泊帕还在再生障碍性贫血(AA)的治疗中显示出显著的效果。