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艾曲泊帕是一种口服的非肽类小分子血小板生成素受体激动剂,主要用于治疗原发免疫性血小板减少性紫癜(ITP),尤其是针对激素、人免疫球蛋白、脾脏切除无反应的难治性原发免疫性血小板减少性紫癜。此外,艾曲泊帕还用于治疗慢性丙型肝炎病毒感染的血小板减少症和获得性重型再生障碍性贫血。
艾曲泊帕在治疗慢性ITP的成人和儿童患者中,均显示出快速和持久的升血小板效果。在成人患者的两项关键的短期治疗试验中,艾曲泊帕组的患者在第一周就有59%和70%分别达到了血小板计数大于或等于50×10^9/L的目标,而安慰剂组的患者只有16%和11%。艾曲泊帕的起效时间通常为1-2周,最大效应时间为2-4周。停药后效应持续时间可达1-2周。艾曲泊帕在国内外进行了多项注册临床试验和真实世界研究,结果显示艾曲泊帕在治疗血小板减少方面具有良好疗效和安全性。