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恩西地平的主要适应症是治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。根据FDA的临床疗效评估，共199例伴随IDH2突变的R/R AML患者参与了恩西地平的临床试验，其中78%为IDH2 R140突变，22%为IDH2 R172突变。
在临床试验中，恩西地平表现出较好的治疗效果。患者每天口服100mg恩西地平，直至疾病进展。恩西地平在临床试验中展现出了非常优秀的疗效。对于IDH2突变的AML患者，恩西地平可以显著延长患者的生存期，提高缓解率，改善生活质量。在长期治疗期间，恩西地平对患者产生的不良反应相对较小，耐受性良好。【患者希望】
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