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白血病,这一严重威胁人类健康的恶性血液疾病,其治疗一直是医学界的重要课题。近年来,随着生物技术和精准医疗的快速发展,白血病治疗迎来了新的突破。其中,艾伏尼布(Ivosidenib),作为中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向 ** ,为白血病患者特别是复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者提供了新的治疗选择。
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艾伏尼布由Agios Pharmaceuticals公司开发,并于2022年在中国获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准上市。该药物通过特异性地抑制IDH1突变酶的活性,减少肿瘤细胞中致癌代谢物2-羟戊二酸(2-HG)的积累,从而恢复正常的细胞分化和代谢过程,抑制白血病细胞的增殖和扩散。这一创新的治疗机制在临床试验中展现出显著的疗效,为患者带来了新的希望。