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一年半之前,我介绍过斯帕森坦(Sparsentan)这种肾病新药,当时是治疗IgA肾病的3期临床试验:肾病新药「斯帕森坦」试验成功,尿蛋白降幅达3倍!
这两天,2024世界肾脏病大会在曼谷举行。
大会上揭晓了斯帕森坦治疗「局灶节段性肾小球硬化」(FSGS)的长期研究。

结果显示:
约一半患者部分缓解,超3成患者临床治愈
这是一项OLE研究的事后随访分析,延长了受试者的用药时间。因为如果把整个试验时间做到四五年,就过于劳民伤财,不得不结束。但是结束试验又得不到长期结果,而我们又很需要长期结果,毕竟FSGS患者多是年轻肾友,还有许多十五六岁的未成年少男少女,他们未来的路还很长。再说,FSGS复发率很高、长期治疗可能产生耐药性,既往统计5-10年的尿毒症发生率高达50%以上,必须考虑更长的肾脏结局。
于是研究者在试验结束后,继续对其中26位年轻的受试者进行长期的治疗和随访,共随访240周,也就是4.6年。
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1. 部分缓解:尿蛋白降幅达到40%并且低于1.5g;
2. 完全缓解(临床治愈):尿蛋白降至0.3g以下。
受试者的部分缓解率为:
治疗1年后36.8%;
2年后61.5%
3年后58.3%
4年后44.4%
而随访结束时,完全缓解率为38.5%.
可以看到,斯帕森坦治疗FSGS肾病2年时达到最大效果。
在3年后,缓解率开始降低(可能是部分FSGS患者出现了复发、耐药性或是肾功能恶化),4年后接近完全缓解率。
也就是说,尿蛋白处于0.3g-1.5g之间的受试者越来越少:一部分是肾损伤加重了、预后不良,另一部分则是尿蛋白降到了0.3g以下,得到了临床治愈。整体上到最后的临床治愈率会是40%左右.
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