吉瑞替尼老挝仿制药，图片来源于海德康官网
吉瑞替尼的作用机制是通过抑制FLT3受体的异常活性，阻止白血病细胞继续生长和分裂，从而控制白血病的发展。在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期试验中，吉瑞替尼组的中位无进展生存期为2.8个月，而化疗组仅为0.7个月。在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉瑞替尼组为34.0%，而化疗组为15.3%。在完全缓解的百分比方面，吉瑞替尼组为21.1%，化疗组为10.5%。这些数据清晰地证明了在复发或难治性FLT3突变AML患者中，相较于挽救性化疗，吉瑞替尼能够显著延长生存期，并且使更多的患者获得缓解。
吉瑞替尼于2020年4月在中国提交了治疗FLT3突变的复发/难治性AML的上市申请，2020年7月获得NMPA优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，在加速通道下，2021年1月30日正式获得批准。
此次在中国的批准主要基于三期临床试验ADMIRAL（NCT02421939）的结果。这项全球多中心开放性随机对照研究比较了吉瑞替尼与挽救性化疗在复发性或难治性FLT3突变AML成人患者中的疗效。研究结果显示，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼可显著延长患者的总生存期（OS）。接受吉瑞替尼治疗的患者中位OS为9.3个月，而接受挽救性化疗的患者中位OS仅为5.6个月。
此外，额外的中国患者药代动力学数据来自正在进行的三期临床试验COMMODORE（NCT03182244）。该研究也在评估吉瑞替尼与挽救性化疗在复发性或难治性FLT3突变AML成人患者中的疗效和安全性。
然而，吉瑞替尼的使用也伴随着一些不良反应。在安全性方面，吉瑞替尼在319名携带FLT3突变的复发性或难治性AML患者中进行了评估。最常见的不良反应包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高、贫血等。其它常见不良反应包括肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐等。尽管存在一些不良反应，但吉瑞替尼仍为这类患者提供了新的治疗选择。
总的来说，吉瑞替尼为治疗复发或难治性FLT3突变AML的患者提供了新的选择，其显著的治疗效果已经得到了临床试验的证实。然而，患者在使用前应充分了解其可能的不良反应，并在医生的指导下进行治疗。