塞普替尼（Selpercatinib）是一款全球首个获批的高选择性RET抑制剂，由礼来制药研发，信达生物负责中国商业化。它主要治疗具有RET基因突变或者重排的恶性肿瘤，其治疗原理基于以下几点：

塞普替尼/塞尔帕替尼老挝仿制药——图片来自海得康官网

　　高选择性RET抑制剂：塞普替尼能够精准地抑制异常的RET激酶活性，从而控制肿瘤的生长。RET基因变异，包括基因融合和突变，是某些癌症类型的关键驱动因素，特别是在非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌中。

　　多靶点作用：作为三代靶向药物，塞普替尼具有更强的选择性和亲和力，可同时作用于多个靶点，有效抑制癌细胞扩散。

　　临床验证：塞普替尼的获批是基于全球多中心的LIBRETTO-001研究，以及专门针对中国人群的LIBRETTO-321研究的数据。这些研究证明了其在治疗RET融合阳性的NSCLC患者和RET突变的MTC患者中的显著疗效。

　　塞普替尼主要治疗以下疾病：

　　非小细胞肺癌（NSCLC）：特别是RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌。

　　甲状腺癌：包括需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌。

　　塞普替尼可能产生的副作用

　　塞普替尼作为一种高效的靶向治疗药物，也可能带来一些副作用。这些副作用因个体差异而异，但通常可以通过合理的治疗和管理来减轻。以下是一些常见的副作用及其影响和程度：

　　皮肤反应：

　　皮疹：可能出现皮肤瘙痒、红斑和干燥等症状。这些通常是轻至中度的，保持皮肤清洁和滋润可以减轻这些不良反应。

　　严重皮肤问题：虽然不常见，但一旦出现，应立即告知医生以便及时处理。

　　胃肠道反应：

　　腹泻：一些患者可能会出现腹泻症状，这可能会导致脱水。如果腹泻严重或持续时间较长，应及时就医。

　　恶心和呕吐：这可能会影响患者的食欲和生活质量。如果出现这些症状，可以咨询医生寻求适当的缓解措施。

　　高血压：

　　血压升高：塞普替尼可能导致血压升高，增加心脏和血管的负担。因此，在使用过程中需要定期监测血压，并根据医生的建议进行相应的调整和治疗。

　　疲劳和乏力：

　　疲劳感：药物可能对机体造成了一定程度的负担，导致患者感到疲劳和乏力。这可能会影响患者的日常活动和工作能力，但通常是可控的。患者可以尝试适当的休息和锻炼来缓解疲劳感。

　　实验室异常：

　　肝功能异常：包括天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）升高等。这些异常通常是无症状的，但需要通过血液检测来监测。

　　血液学异常：如白细胞减少、血小板减少等。这些异常可能会影响患者的免疫功能和凝血功能，因此需要密切关注。
 

　　其他不常见的副作用：

　　视觉问题：如模糊视觉或双重视觉，一旦出现应立即告知医生。

　　心律失常：包括心动过速和心动过缓，虽然不常见但可能危及生命。

　　出血：包括消化道和鼻部等不明原因的出血，需要立即就医。

　　过敏反应：包括皮疹、荨麻疹和呼吸困难等，严重时需要立即就医。