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“I型神经纤维瘤病累及全身多系统，可导致疼痛、残疾、认知功能障碍及恶变。作为中国首个获批的NF1领域治疗药物，司美替尼有望帮助更多患儿迎来更好的生活。”上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示。
据悉，在NF1中，参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断这些特定酶，可减缓病情。此前，此前，司美替尼已在美国、欧盟、日本等获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。具体药物价格患者可以咨询：
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