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与成人肿瘤相比，儿童肿瘤相对罕见，全球0-14岁儿童中有416,500人罹患恶性肿瘤。尽管如此，恶性肿瘤仍然是导致儿童和青少年死亡的主要原因。和儿童常见的白血病和淋巴瘤相比，脑瘤的进展速度极快，并且在早期就会沿大脑中的白质蔓延，很难确定肿瘤实际扩散的程度，这意味着要想完全切除几乎是不可能的。更不幸的是，大脑存在一层血-脑屏障，一般的药物难以到达，近三十年来没有一款新药获批，因此儿童肿瘤患儿的家庭常常陷入绝境。拉罗替尼的上市，为儿童脑瘤患者带来了新的希望。

 

据统计，NTRK融合在脑肿瘤出现的频率在儿童和成人中差异较大，在3~40%之间，多形性胶质母细胞瘤中最常见的是NTRK2融合。FDA基于卓越的临床数据批准拉罗替尼上市！在TRK融合癌患者的三项大型实体瘤临床试验汇总数据显示，针对17类实体瘤，拉罗替尼的总缓解率（ORR）高达75％，其中22％的患者完全缓解。

 

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