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恩西地平（Enasidenib，Idhifa），作为一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，自2017年8月1日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，为携带IDH2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者带来了新的治疗选择。

AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多样，包括贫血、出血、感染、发热、脏器浸润以及代谢异常等。尽管传统化疗方案在初诊AML患者中取得了一定疗效，但复发或难治性AML患者的预后依然十分凶险，五年生存率极低。IDH2突变作为AML中的一个重要分子标志，在约8%-19%的患者中检测到，这使得针对这一突变的治疗策略显得尤为重要。

恩西地平的研发正是基于对这一特定突变的深入了解。IDH2是三羧酸循环中的关键酶，某些突变形式（如R140Q、R172S、R172K）会导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）升高，进而促进癌细胞生长。恩西地平通过抑制IDH2酶的活性，阻断2-HG的生成，从而诱导白血病细胞分化，减缓其增长。